微芯生物：掌握核心技术，做中国自己的创新药

 2018年4月25日，2017年度中国药学发展奖颁奖典礼在北京中国科技会堂隆重举行。第十一届全国人大常委会副委员长、中国工程院院士、国家“重大新药创制专项”技术总师桑国卫、相关政要、医药行业专家、企业家代表共约150余人出席了本次大会。此次颁奖典礼受到新华社、科技日报及三大医药报刊、网络媒体的及时跟踪报道，为广大医药学者瞩目。

      中国药学发展奖是国家科技部首批批准设立的奖励科技人物的全国药学领域奖项，迄今已成功举办13届。该奖项设立22年来获奖总人数220名，其中院士18名。该奖项旨在奖励在创新药物研发领域作出突出贡献或取得重大科技成果的科研工作者，同时促进创新型药物研究和发展，振兴我国药学事业，赶超世界先进水平。

      微芯生物董事长鲁先平博士作为中国创新药领域的领军人物，本次荣获“中国创新药物突出成就奖”殊荣，这正彰显了医药行业对微芯过去十七年在原创 研发领域所取得成果的高度认可。组委会为鲁博士致辞：“鲁先平博士带领团队历经12年研发创制的西达本胺，是微芯生物自主设计的全新分子体（NME），填补了我国T细胞淋巴瘤治疗药物的空白，为中国患者提供优效安全性更优、价格可承受的创新机制药物，曾获得国家十一五“863”分子设计专项、“重大新药创制”及“创新药孵化基地”等项目支持，获选“十一五”科技部重大科技专项之重大成果。同时，西达本胺也是中国首个授权美国等发达国家专利使用的原创新药。”

中国创新药的领头军——微芯生物

      微芯生物自2001年创立以来，始终秉承：“原创、安全、优效、中国——并致力于为患者提供可承受的创新机制和治疗药物的理念，以自主创建的“基于化学基因组学的集成式药物发现及早期评价平台”为其核心竞争力，专注于原创小分子药物研发，是第一批国家级“创新药物孵化基地”，现已成为中国创新药领军企业。公司也是“国家高新技术企业”，迄今为止，微芯生物独立承担了多项国家“863”计划、“十五”、“十一五”、“十二五”等国家重大科技专项及“重大新药创制”项目。与此同时，公司通过对国外制药公司实施专利授权，建立起国际临床联合开发以及与高水准跨国药企合作研究的商业模式，实现了中国原创新药的全球同步开发。

核心技术高平台 ，“仿制”“创新”大转型

      化学新药的创制过程十分艰难和复杂，包括治疗靶标的基础研究与确认、先导化合物体内外筛选的生物模型和方法学建立、药代药动特征与靶标的关系、临床前安全性评价与人体的可能差异、动物病理模型是否反映人体发病的病因等等，使得整个药物研发过程极其漫长且充满风险，绝大多数的先导化合物都因药效不理想或毒副作用太大，或者与已上市药物相比没有明显的优势和改进而在研发的后期被淘汰。因此，如何建立一套快速、有效的早期综合评价体系，及早发现并预测具有生物活性的先导化合物的潜在安全性和可能的临床有效性，如何使新药研发的科学家和管理人员能尽快地做出有科学依据的决定：即什么样的先导化合物进入临床前以及在后续的临床试验中才能最大限度地降低新药开发风险，是目前国际新药研发领域中的重大挑战。

      微芯生物在国际上率先构建了基于化学基因组学的集成式药物创新和早期评价体系这一核心技术平台。化学基因组学技术利用大量已知的基因表达数据及其功能意义分析，通过对各种已知化合物（好药物或者失败的药物）及任何新化合物对全基因表达的影响进行相关性的并行研究，对新化合物可能的分子药理和毒理进行评价和预测，不断优化候选化合物结构，使综合评价指标最好的先导化合物进入下一个阶段的开发，从而对降低新药开发风险具有重要的价值，这也正是美国FDA为提高创新药物开发的成功率而提倡的关键路径行动（Critical Path Initiative）。

基于化学基因组学的集成式药物发现及早期评价平台

      该平台体系是微芯生物的核心竞争力，为提升公司持续自主创新药物研发能力，探索适合国情国力的新药研发国际化之路，提供了强有力的技术支撑。同时，奠定了微芯生物在新药研发领域的领先地位，为微芯生物接下来的新药研发打下了坚实基础。目前，公司已形成了六个系列，从实验室到临床研究阶段具有全球知识产权保护的先导化合物和创新药物产品线。

国际市场破禁门 本土新药大开发

      事实上，微芯生物正是借助“化学基因组学药物发现及早期评价平台”，赢得了与国际同行的赛跑机会。当时国内许多药企还在通过解构国外化学药物的专利结构来研制所谓的抗肿瘤药物，而微芯通过核心技术平台，发现了西达本胺等一系列针对重大疾病的全新分子实体（new molecular entity,NME）。历经12年研发的西达本胺，成功见证了中国仿制药到中国创新药的开端和发展，同时也为创新药全球同步开发喊出了来自中国的声音——西达本胺是中国首个授权美国等发达国家专利使用的原创新药。

      2015年1月，微芯生物在深圳召开新闻发布会，对外宣布：中国自主知识产权的原创抗癌新药西达本胺获CFDA批准上市，首批适应症为复发及难治的外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。这不仅改变了中国PTCL患者无药可用的现状，填补了中国PTCL治疗药物的空白，而且让中国的PTCL患者仅需负担1/10的成本就可用上全球作用机制最新、疗效和安全性更优的创新药物。

      至今，已有三千余名外周T细胞淋巴瘤患者接受了西达本胺治疗并从中获益。上市后的西达本胺没有停止研发的脚步，目前其针对血液肿瘤、实体瘤和HIV等多种疾病的临床研究工作正在美国、日本、中国及中国台湾等国家和地区同步展开。2018年3月，联合使用西达本胺于自体移植治疗复发难治、高危淋巴瘤新探索的研究在第44届欧洲骨髓移植年会上被选作大会报告发言，西达本胺增加淋巴瘤对化疗的敏感性，进一步提高了CGB方案对淋巴瘤的杀伤作用，在移植治疗中显现了极大成效，受到了越来越多国际专家的关注和认可。在台湾，TFDA同意以西达本胺中国关键性II期临床试验数据批准其上市。在日本，西达本胺已获得孤儿药资格认定并正在开展PTCL和ATL的注册性II期临床研究。在美国，西达本胺联合免疫检查点抑制剂针对实体瘤的II期试验进展顺利，联合方案二线治疗未使用过PD-1的黑色素瘤患者有效率在50~60%，优于历史对照数据。去年12月13日，西达本胺摘得第十九届“中国专利金奖”，向世界证实了中国原创新药的研发水平。

风雨兼程同舟渡，不忘初心砥砺行

      十七年的创新发展，微芯生物已形成了以深圳为总部/研发中心/GMP生产基地、成都区域总部/研发中心/GMP生产基地、北京临床研究中心及上海商业中心四位一体的现代生物医药集团版块。十七年来，微芯生物始终坚持“药品是一种特殊商品，关系人命，应立足科学而非政治、宗教和商业利益”的理念，对药品的全生命周期——从新药临床试验的志愿者到获准上市使用药品的患者，进行安全性进行监测、分析和报告，以确保患者用药安全。

      西达本胺上市后，微芯生物药物警戒团队按照国家相关法规要求和伦理准则，并借鉴国制药企的先进经验，利用自发报告系统和主动监测项目开展了西达本胺上市后药品安全性监测。迄今累积了全球PTCL真实世界研究中最大的数据库。受到了包括WHO-UMC监测中心和国家ADR监测中心在内的国内不良反应监测机构专家和国际的关注和赞许。

      与此同时，微芯生物主动承担起企业的社会责任，对PTCL患者开展了后续免费用药项目和慈善捐赠项目，至今，援助患者已累计近千名，援助药品价值超过一亿元人民币，实现了公司用创新科技成果为造福中国患者的初衷！

       风雨兼程，不忘初心。砥砺奋进的微芯人，用深情谱写着对祖国创新药事业的坚韧和执著。未来，在国家创新政策、行业及社会各界的支持下，更具创新动力的微芯生物将继续致力于为患者提供安全、优效、可承受的创新机制的治疗药物，持续为推动中国医药行业创新发展而不懈奋斗。